¿Qué es la MPS VII?

What is MPS VII?

Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII or Sly syndrome) is a lysosomal disorder characterized by the deficiency of a certain enzyme called ß-glucuronidase (also called GUS). This deficiency results in accumulation of glycosaminoglycans, or GAGs, in cells throughout the body, leading to multisystem tissue and organ damage.

 

What is MPS VII?

Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII or Sly syndrome) is a lysosomal disorder characterized by the deficiency of a certain enzyme called ß-glucuronidase (also called GUS). This deficiency results in accumulation of glycosaminoglycans, or GAGs, in cells throughout the body, leading to multisystem tissue and organ damage.

 

La MPS VII es uno de los 7 tipos principales de MPS. Todos los trastornos de MPS están causados por una escasez de enzimas que genera una acumulación de GAG en células de todo el cuerpo.

 

¿Qué es la MPS VII?

La MPS VII es uno de los 7 tipos principales de MPS. Todos los trastornos de MPS están causados por una escasez de enzimas que genera una acumulación de GAG en células de todo el cuerpo.

Los GAG, o glicosaminoglicanos, son cadenas largas de moléculas de azúcar que se acumulan en las células de los órganos y tejidos de los pacientes con MPS VII

Célula sana

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Los glicosaminoglicanos (GAG)
se encuentran dentro de una parte
determinada de la célula, llamada lisosoma.

Célula enferma

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Los GAG se acumulan en células de todo el cuerpo, lo que afecta a muchos sistemas, como por ejemplo:

huesos
tejidos
órganos

MPS VII can lead to debilitating and progressive multi-organ dysfunction.

La MPS VII puede derivar en una disfunción multiorgánica debilitante y progresiva

La MPS VII puede derivar en una disfunción multiorgánica debilitante y progresiva

¿Qué es MEPSEVII?
MEPSEVII se utiliza para tratar a niños y adultos con mucopolisacaridosis VII (MPS VII, síndrome de Sly). No se ha determinado el efecto de MEPSEVII sobre los síntomas de MPS VII que se presentan en el sistema nervioso central (cerebro y médula espinal).
INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD
¿Cuál es la información más importante que debo saber acerca de MEPSEVII?
  • Se ha observado una reacción alérgica grave llamada anafilaxia con el tratamiento con MEPSEVII, incluyendo la primera dosis.
  • El médico lo controlará con atención para ver si presenta algún síntoma de reacción alérgica mientras recibe MEPSEVII y durante 60 minutos después de la inyección.
  • El médico interrumpirá de inmediato la infusión de MEPSEVII si usted presenta anafilaxia.
  • El médico debe hablar con usted acerca de los signos y síntomas de la anafilaxia y de la recepción de tratamiento médico si tiene síntomas una vez que haya dejado el consultorio del médico o el centro de tratamiento.
¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de MEPSEVII?
  • Los efectos secundarios más frecuentes de MEPSEVII son:
    • Fuga de MEPSEVII en el tejido circundante durante la infusión
    • Diarrea
    • Erupción
    • Reacción alérgica grave (anafilaxia)
    • Inflamación en el lugar de la infusión
    • Inflamación alrededor del lugar de la infusión
    • Picazón intensa en la piel
  • Un paciente tuvo una convulsión durante una fiebre mientras recibía MEPSEVII.
Antes de recibir MEPSEVII, cuéntele al médico acerca de todas sus afecciones o si tiene alguna otra situación de salud especial, como por ejemplo:
  • si está embarazada, cree que podría estar embarazada o planea quedar embarazada. No hay experiencia suficiente con MEPSEVII como para saber si puede dañar a un bebé en gestación.
  • si está amamantando o planea amamantar. No hay experiencia suficiente con MEPSEVII como para saber si pasa a la leche materna. Hable con su médico acerca de cuál es la mejor forma de alimentar a su bebé mientras reciba MEPSEVII.

Estos no son todos los posibles efectos secundarios de MEPSEVII. Llame a su médico para obtener asesoramiento médico acerca de los efectos secundarios.

Usted puede informar los efectos secundarios a la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (Food and Drug Administration, FDA) al (800) FDA-1088 o en  www.fda.gov/medwatch. También puede informar los efectos secundarios a Ultragenyx al 1-888-756-8657.

Consulte la Información de prescripción completa para ver la información importante de seguridad, como los efectos secundarios graves.

¿Qué es MEPSEVII?
MEPSEVII se utiliza para tratar a niños y adultos con mucopolisacaridosis VII (MPS VII, síndrome de Sly). No se ha determinado el efecto de MEPSEVII sobre los síntomas de MPS VII que se presentan en el sistema nervioso central (cerebro y médula espinal).
INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD
¿Cuál es la información más importante que debo saber acerca de MEPSEVII?
  • Se ha observado una reacción alérgica grave llamada anafilaxia con el tratamiento con MEPSEVII, incluyendo la primera dosis.
  • El médico lo controlará con atención para ver si presenta algún síntoma de reacción alérgica mientras recibe MEPSEVII y durante 60 minutos después de la inyección.
  • El médico interrumpirá de inmediato la infusión de MEPSEVII si usted presenta anafilaxia.
  • El médico debe hablar con usted acerca de los signos y síntomas de la anafilaxia y de la recepción de tratamiento médico si tiene síntomas una vez que haya dejado el consultorio del médico o el centro de tratamiento.
¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de MEPSEVII?
  • Los efectos secundarios más frecuentes de MEPSEVII son:
    • Fuga de MEPSEVII en el tejido circundante durante la infusión
    • Diarrea
    • Erupción
    • Reacción alérgica grave (anafilaxia)
    • Inflamación en el lugar de la infusión
    • Inflamación alrededor del lugar de la infusión
    • Picazón intensa en la piel
  • Un paciente tuvo una convulsión durante una fiebre mientras recibía MEPSEVII.
Antes de recibir MEPSEVII, cuéntele al médico acerca de todas sus afecciones o si tiene alguna otra situación de salud especial, como por ejemplo:
  • si está embarazada, cree que podría estar embarazada o planea quedar embarazada. No hay experiencia suficiente con MEPSEVII como para saber si puede dañar a un bebé en gestación.
  • si está amamantando o planea amamantar. No hay experiencia suficiente con MEPSEVII como para saber si pasa a la leche materna. Hable con su médico acerca de cuál es la mejor forma de alimentar a su bebé mientras reciba MEPSEVII.

Estos no son todos los posibles efectos secundarios de MEPSEVII. Llame a su médico para obtener asesoramiento médico acerca de los efectos secundarios.

Usted puede informar los efectos secundarios a la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (Food and Drug Administration, FDA) al (800) FDA-1088 o en  www.fda.gov/medwatch. También puede informar los efectos secundarios a Ultragenyx al 1-888-756-8657.

Consulte la Información de prescripción completa para ver la información importante de seguridad, como los efectos secundarios graves.