Se halló que MEPSEVII™ (vestronidase alfa-vjbk) era eficaz en ensayos clínicos
Se halló que MEPSEVII™
(vestronidase alfa-vjbk) era eficaz en ensayos clínicos
Pacientes con MPS VII confirmada que recibieron MEPSEVII fueron estudiados por hasta 164 semanas. Para determinar la eficacia de MEPSEVII, se utilizaron varias pruebas, como las siguientes:
Prueba de caminata de 6 minutos (6-Minute Walk Test, 6MWT),
en la cual se mide la distancia que la persona puede caminar en 6 minutos. Es una forma eficaz de medir el funcionamiento de los diferentes sistemas del cuerpo en conjunto.
Capacidad respiratoria,
que se mide para conocer la salud del sistema respiratorio.
Tamaño del hígado y el bazo,
para saber si estos órganos tienen un tamaño normal o anómalo.
Debido a la naturaleza de la MPS VII y las diferencias en los pacientes de este ensayo, usted debe hablar con su médico acerca de qué puede esperar del tratamiento con MEPSEVII
En los ensayos clínicos, algunos pacientes que recibieron MEPSEVII presentaron una mejoría o un mantenimiento de la distancia de caminata, la capacidad respiratoria o el tamaño de los órganos.
Después de 120 semanas, 10 de cada 12 pacientes que recibieron MEPSEVII presentaron una mejoría o mantenimiento de la distancia de caminata.
Al cabo de 120 semanas, 3 de los 10 pacientes presentaron una mejoría de por lo menos 60 metros (197 pies) en la distancia caminada con respecto a lo que habían logrado al inicio del tratamiento con MEPSEVII.
aSe determinó mediante la prueba de Bruininks-Oseretsky de la habilidad motora (Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, BOT-2).
Al cabo de 120 semanas, 7 de los 10 pacientes mantuvieron la misma distancia caminada que habían logrado al inicio del tratamiento con MEPSEVII.
El paciente 10 no utilizó un dispositivo de asistencia al inicio del estudio, pero empezó a usar un dispositivo de asistencia en la Semana 8 de su tratamiento. Los pacientes 6 y 9 utilizaron siempre un dispositivo de asistencia en todas las visitas. La línea continua indica las evaluaciones sin dispositivo de asistencia y la línea de puntos indica las evaluaciones con dispositivo de asistencia.
Capacidad respiratoria
Tras 120 semanas de exposición a MEPSEVII, 1 de cada 3 pacientes presentó:
Mejoría del 21% en la capacidad respiratoriaa con respecto al inico del estudio
El mismo paciente presentó:
Mejoría de 105 metros (344 pies) en la distancia de caminata (6MWT) con respecto al inicio del estudio
aSegún la medición de la capacidad vital forzada (forced vital capacity, FVC), que es la cantidad de aire que puede exhalarse forzadamente de los pulmones tras hacer una inspiración lo más profunda posible.
Tamaño del órgano
En un estudio, se evaluó el tamaño del hígado y el bazo de 7 de cada 12 pacientes. La mayoría de los tamaños eran normales o inferiores al tamaño normal al comienzo del estudio y no cambiaron después del tratamiento con MEPSEVII por hasta 48 semanas
En otro estudio, los tamaños del hígado y el bazo se redujeron después de 36 semanas de tratamiento con MEPSEVII en 2 de 3 pacientes que tenían el hígado y el bazo agrandados, fuera de lo normal, antes del tratamiento con MEPSEVII.
En este estudio, el tamaño del hígado se redujo en un 24% en un paciente y en un 53% en el otro paciente. El tamaño del bazo se redujo en un 28% en un paciente y en un 47% en el otro paciente.
Después de 120 semanas, 10 de cada 12 pacientes que recibieron MEPSEVII presentaron una mejoría o mantenimiento de la distancia de caminata.
Al cabo de 120 semanas, 3 de los 10 pacientes presentaron una mejoría de por lo menos 60 metros (197 pies) en la distancia caminada con respecto a lo que habían logrado al inicio del tratamiento con MEPSEVII.
aSe determinó mediante la prueba de Bruininks-Oseretsky de la habilidad motora (Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, BOT-2).
Al cabo de 120 semanas, 7 de los 10 pacientes mantuvieron la misma distancia caminada que habían logrado al inicio del tratamiento con MEPSEVII.
El paciente 10 no utilizó un dispositivo de asistencia al inicio del estudio, pero empezó a usar un dispositivo de asistencia en la Semana 8 de su tratamiento. Los pacientes 6 y 9 utilizaron siempre un dispositivo de asistencia en todas las visitas. La línea continua indica las evaluaciones sin dispositivo de asistencia y la línea de puntos indica las evaluaciones con dispositivo de asistencia.
Capacidad respiratoria
Tras 120 semanas de exposición a MEPSEVII, 1 de cada 3 pacientes presentó:
Mejoría del 21% en la capacidad respiratoriaa con respecto al inicio del estudio.
El mismo paciente presentó:
Mejoría de 105 metros (344 pies) en la distancia de caminata (6MWT) con respecto al inicio del estudio
aSegún la medición de la capacidad vital forzada (forced vital capacity, FVC), que es la cantidad de aire que puede exhalarse forzadamente de los pulmones tras hacer una inspiración lo más profunda posible.
Tamaño del órgano
En un estudio, se evaluó el tamaño del hígado y el bazo de 7 de cada 12 pacientes. La mayoría de los tamaños eran normales o inferiores al tamaño normal al comienzo del estudio y no cambiaron después del tratamiento con MEPSEVII por hasta 48 semanas
En otro estudio, los tamaños del hígado y el bazo se redujeron después de 36 semanas de tratamiento con MEPSEVII en 2 de 3 pacientes que tenían el hígado y el bazo agrandados, fuera de lo normal, antes del tratamiento con MEPSEVII.
En este estudio, el tamaño del hígado se redujo en 24% en un paciente y en un 53% en el otro paciente. El tamaño del bazo se redujo en un 28% en un paciente y en un 47% en el otro paciente.
All patients treated with MEPSEVII experienced a reduction of urinary of GAGs, which was sustained with continued treatment.
- Se ha producido una reacción alérgica grave, llamada “anafilaxia”, desde la primera dosis del tratamiento con MEPSEVII.
- Su médico lo controlará atentamente en busca de signos de una reacción alérgica durante el tratamiento con MEPSEVII y durante 60 minutos después de la infusión.
- Su médico interrumpirá inmediatamente la infusión de MEPSEVII si usted presenta anafilaxia.
- Su médico debe informarle los signos y los síntomas de la anafilaxia, así como acerca de que debe buscar tratamiento médico de inmediato si los presenta.
- Los efectos secundarios más frecuentes de MEPSEVII son los siguientes:
- Filtración de MEPSEVII hacia los tejidos cercanos durante la infusión
- Diarrea
- Erupción cutánea
- Reacción alérgica grave (anafilaxia)
- Hinchazón en el lugar de la infusión
- Hinchazón alrededor del lugar de la infusión
- Comezón intensa en la piel
- Durante el tratamiento con MEPSEVII, un paciente presentó una convulsión durante un episodio febril.
- Si está embarazada, piensa que podría estar embarazada o planea quedar embarazada. No hay experiencia suficiente para saber si MEPSEVII podría dañar al feto.
- Está amamantando o planea amamantar. No hay experiencia suficiente para saber si MEPSEVII pasa a la leche materna. Consulte a su médico sobre la mejor forma de alimentar a su bebé durante el tratamiento con MEPSEVII.
Estos no son todos los posibles efectos secundarios de MEPSEVII. Consulte a su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios.