Se halló que MEPSEVII™ (vestronidase alfa-vjbk) era eficaz en ensayos clínicos

Se halló que MEPSEVII™
(vestronidase alfa-vjbk) era eficaz en ensayos clínicos

Pacientes con MPS VII confirmada que recibieron MEPSEVII fueron estudiados por hasta 164 semanas. Para determinar la eficacia de MEPSEVII, se utilizaron varias pruebas, como las siguientes:

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Prueba de caminata de 6 minutos (6-Minute Walk Test, 6MWT),
en la cual se mide la distancia que la persona puede caminar en 6 minutos. Es una forma eficaz de medir el funcionamiento de los diferentes sistemas del cuerpo en conjunto.

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Capacidad respiratoria,
que se mide para conocer la salud del sistema respiratorio.

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Tamaño del hígado y el bazo,
para saber si estos órganos tienen un tamaño normal o anómalo.

Debido a la naturaleza de la MPS VII y las diferencias en los pacientes de este ensayo, usted debe hablar con su médico acerca de qué puede esperar del tratamiento con MEPSEVII

En los ensayos clínicos, algunos pacientes que recibieron MEPSEVII presentaron una mejoría o un mantenimiento de la distancia de caminata, la capacidad respiratoria o el tamaño de los órganos.

Después de 120 semanas, 10 de cada 12 pacientes que recibieron MEPSEVII presentaron una mejoría o mantenimiento de la distancia de caminata.

Al cabo de 120 semanas, 3 de los 10 pacientes presentaron una mejoría de por lo menos 60 metros (197 pies) en la distancia caminada con respecto a lo que habían logrado al inicio del tratamiento con MEPSEVII.

De los 3 pacientes que mejoraron en su 6MWT, 2 pacientes mejoraron su equilibrio y su capacidad de movimiento en generala

aSe determinó mediante la prueba de Bruininks-Oseretsky de la habilidad motora (Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, BOT-2).

Al cabo de 120 semanas, 7 de los 10 pacientes mantuvieron la misma distancia caminada que habían logrado al inicio del tratamiento con MEPSEVII.

El paciente 10 no utilizó un dispositivo de asistencia al inicio del estudio, pero empezó a usar un dispositivo de asistencia en la Semana 8 de su tratamiento. Los pacientes 6 y 9 utilizaron siempre un dispositivo de asistencia en todas las visitas. La línea continua indica las evaluaciones sin dispositivo de asistencia y la línea de puntos indica las evaluaciones con dispositivo de asistencia.

Después de 120 semanas, 10 de cada 12 pacientes que recibieron MEPSEVII presentaron una mejoría o mantenimiento de la distancia de caminata.

Al cabo de 120 semanas, 3 de los 10 pacientes presentaron una mejoría de por lo menos 60 metros (197 pies) en la distancia caminada con respecto a lo que habían logrado al inicio del tratamiento con MEPSEVII.

De los 3 pacientes que mejoraron en su 6MWT, 2 pacientes mejoraron su equilibrio y su capacidad de movimiento en generala

aSe determinó mediante la prueba de Bruininks-Oseretsky de la habilidad motora (Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, BOT-2).

Al cabo de 120 semanas, 7 de los 10 pacientes mantuvieron la misma distancia caminada que habían logrado al inicio del tratamiento con MEPSEVII.

El paciente 10 no utilizó un dispositivo de asistencia al inicio del estudio, pero empezó a usar un dispositivo de asistencia en la Semana 8 de su tratamiento. Los pacientes 6 y 9 utilizaron siempre un dispositivo de asistencia en todas las visitas. La línea continua indica las evaluaciones sin dispositivo de asistencia y la línea de puntos indica las evaluaciones con dispositivo de asistencia.

All patients treated with MEPSEVII experienced a reduction of urinary of GAGs, which was sustained with continued treatment.

¿Qué es MEPSEVII?
MEPSEVII se utiliza para tratar a niños y adultos con mucopolisacaridosis VII (MPS VII, síndrome de Sly). No se ha determinado el efecto de MEPSEVII sobre los síntomas de MPS VII que se presentan en el sistema nervioso central (cerebro y médula espinal).
INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD
¿Cuál es la información más importante que debo saber acerca de MEPSEVII?
  • Se ha observado una reacción alérgica grave llamada anafilaxia con el tratamiento con MEPSEVII, incluyendo la primera dosis.
  • El médico lo controlará con atención para ver si presenta algún síntoma de reacción alérgica mientras recibe MEPSEVII y durante 60 minutos después de la inyección.
  • El médico interrumpirá de inmediato la infusión de MEPSEVII si usted presenta anafilaxia.
  • El médico debe hablar con usted acerca de los signos y síntomas de la anafilaxia y de la recepción de tratamiento médico si tiene síntomas una vez que haya dejado el consultorio del médico o el centro de tratamiento.
¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de MEPSEVII?
  • Los efectos secundarios más frecuentes de MEPSEVII son:
    • Fuga de MEPSEVII en el tejido circundante durante la infusión
    • Diarrea
    • Erupción
    • Reacción alérgica grave (anafilaxia)
    • Inflamación en el lugar de la infusión
    • Inflamación alrededor del lugar de la infusión
    • Picazón intensa en la piel
  • Un paciente tuvo una convulsión durante una fiebre mientras recibía MEPSEVII.
Antes de recibir MEPSEVII, cuéntele al médico acerca de todas sus afecciones o si tiene alguna otra situación de salud especial, como por ejemplo:
  • si está embarazada, cree que podría estar embarazada o planea quedar embarazada. No hay experiencia suficiente con MEPSEVII como para saber si puede dañar a un bebé en gestación.
  • si está amamantando o planea amamantar. No hay experiencia suficiente con MEPSEVII como para saber si pasa a la leche materna. Hable con su médico acerca de cuál es la mejor forma de alimentar a su bebé mientras reciba MEPSEVII.

Estos no son todos los posibles efectos secundarios de MEPSEVII. Llame a su médico para obtener asesoramiento médico acerca de los efectos secundarios.

Usted puede informar los efectos secundarios a la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (Food and Drug Administration, FDA) al (800) FDA-1088 o en  www.fda.gov/medwatch. También puede informar los efectos secundarios a Ultragenyx al 1-888-756-8657.

Consulte la Información de prescripción completa para ver la información importante de seguridad, como los efectos secundarios graves.